Actualités de l'Urgence - APM

L'indication exacte est le traitement de la cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique (classe NYHA II-III) de l'adulte.

L'inhibiteur de la myosine cardiaque s'est montré supérieur au bêta-bloquant métoprolol en phase III (cf dépêche du 01/09/2025 à 17:25). De précédents résultats avaient montré un intérêt versus placebo (cf dépêche du 16/05/2024 à 12:36).

Myqorzo* est le premier traitement homologué de Cytokinetics. Aux Etats-Unis, la Food and Drug Administration (FDA) doit se prononcer sur son accès au marché d'ici le 26 décembre.

Plusieurs grands laboratoires dont Novartis ont envisagé de racheter la biotech américaine en 2024 pour plus de 10 milliards de dollars, avant de renoncer, rappelle-t-on (cf dépêche du 12/01/2024 à 09:50).

Extensions en vue pour Aspaveli* et Uplizna*...

Le CMUH a aussi donné son feu vert à des extensions d'indication pour deux traitements de maladies rares: Aspaveli* (pegcetacoplan en injection sous-cutanée, Sobi) et Uplizna* (inebilizumab, Amgen).

Aspaveli* a obtenu un avis favorable dans le traitement de la glomérulopathie à dépôts de C3 (GC3) et la forme primaire de glomérulonéphrite membranoproliférative immune complexe (IC-MPGN), sauf si un traitement par inhibiteur de RAS contre-indiqué ou n'est pas toléré, chez les enfants âgés de 12 à 17 ans.

Des données de phase III dévoilées en juin ont montré une efficacité maintenue sur un an (cf dépêche du 10/06/2025 à 14:19).

Le traitement est déjà homologué dans l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Aux Etats-Unis, il est disponible dans les trois indications sous le nom Empaveli* (commercialisé par Apellis). Il est aussi homologué en injection intravitréenne dans le traitement de l'atrophie géographique secondaire à une dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sous le nom Syfovre* outre-Atlantique, mais pas en Europe où il a essuyé un avis défavorable du CMUH en 2024 (cf dépêche du 20/09/2024 à 15:24).

Uplizna* a reçu un feu vert pour une utilisation en "add-on therapy" dans le traitement de la myasthénie généralisée pour les adultes positifs aux anticorps anti-AChR ou anti-MuSK.

L'anticorps monoclonal anti-CD19 a permis d'améliorer les activités quotidiennes chez des patients souffrant de myasthénie grave, selon une phase III (cf dépêche du 25/09/2024 à 17:03).

Il est aussi homologué dans la maladie associée aux immunoglobulines G4 (IgG4) active et le traitement des troubles du spectre de la neuromyélite optique chez les patients adultes qui sont séropositifs pour les immunoglobulines G antiaquasporine-4 (AQP4-IgG).

Amgen a mis la main sur ce produit en achetant Horizon Therapeutics fin 2023 (cf dépêche du 23/02/2024 à 15:22).

Enfin, le comité a rendu un avis défavorable à une extension d'indication pour Hetlioz* (tasimelteon, Vanda Pharmaceuticals) dans le traitement des troubles du sommeil chez les patients atteints d'un syndrome de Smith-Magenis âgés de trois à 15 ans.

Le comité a émis des doutes sur la conception de l'essai, la façon dont il a été conduit et l'analyse des résultats, qui ne permettent pas de conclure sur les effets observés. La balance bénéfice-risque n'a pas pu être estimée. Une petite phase II/III sur 25 patients a montré un bénéfice en 2018 (cf dépêche du 10/12/2018 à 17:50).

Hetlioz* est déjà homologué dans le traitement du trouble du sommeil-éveil de type hypernycthéméral (non-24h) chez les patients adultes souffrant de cécité totale en Europe.

Aux Etats-Unis, il a essuyé un refus d'extension d'indication de la FDA dans le traitement de l'insomnie caractérisée par des troubles de l'endormissement fin 2024 (cf dépêche du 06/03/2024 à 18:10).

... et pour les radiopharmaceutiques Elucirem*/Vueway*

Le CMUH s'est aussi prononcé en faveur de l'octroi d'une extension d'AMM aux produits de contraste à base de gadopiclénol Elucirem* (Guerbet)/Vueway* (Bracco) pour une utilisation dès la naissance et non plus à partir de deux ans.

Elucirem* et Vueway* ont obtenu en 2023 une AMM pour une utilisation chez les adultes et les enfants de deux ans et plus, afin d'améliorer la détection et la visualisation des pathologies avec perturbation de la barrière hémato-encéphalique et/ou présentant une vascularisation normale dans le cerveau, le rachis et autres tissus associés du système nerveux central, ainsi que dans le foie, le rein, le pancréas, le sein, le poumon, la prostate et le système musculosquelettique (cf dépêche du 11/12/2023 à 17:45).

lc-lle/rm/APMnews