Actualités de l'Urgence - APM

L'indication exacte est le traitement des adultes en classe fonctionnelle II ou III de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) atteints d'HTAP, en association avec d'autres traitements de l'HTAP, dans le but d'améliorer la capacité à l'effort.

Le comité s'est appuyé sur les résultats positifs de la phase III STELLAR qui ont montré une amélioration de la distance parcourue en marchant pendant six minutes par rapport à un placebo (cf dépêche du 06/03/2023 à 18:00).

Le sotatercept a obtenu un accès précoce en France en avril, et une AMM américaine en mars (cf dépêche du 27/03/2024 à 17:48 et dépêche du 16/04/2024 à 12:21).

Il a été développé par Acceleron Pharma, et acquis par Merck & Co en 2021 (cf dépêche du 30/09/2021 à 17:01).

Il est administré une fois toutes les trois semaines sous la forme d'une seule injection sous-cutanée et peut être administré par les patients ou les aidants avec l'encadrement, la formation et le suivi d'un professionnel de santé.

Feu vert pour l'épinéphrine nasale Eurneffy*

Le CMUH a donné son feu vert à l'épinéphrine en spray nasal Eurneffy* (ARS Pharmaceuticals) dans le traitement d'urgence des réactions allergiques provoquées par les piqûres ou morsures d'insectes, les aliments, les médicaments et d'autres allergènes en complément de l'anaphylaxie idiopathique ou induite par l'exercice physique, chez l'adulte et l'enfant pesant plus de 30 kilos.

Il s'agit de la première AMM européenne pour un traitement anaphylactique en spray nasal.

Aux Etats-Unis, ARS Pharmaceuticals prévoit de déposer une nouvelle demande d'AMM (sous le nom Neffy*), après un refus d'homologation essuyé fin 2023 (cf dépêche du 20/09/2023 à 18:20).

Le CMUH a aussi recommandé d'homologuer Piasky* (crovalimab, Roche) dans le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

L'indication exacte est le traitement des adultes et des enfants âgés de 12 ans et plus et pesant au moins 40 kilos atteints d'HPN, stables après au moins six mois de traitement avec un inhibiteur du complément C5, ou avec une hémolyse associée à des signes cliniques d'une forte activité de la maladie.

Le CMUH s'est prononcé sur deux autres nouveaux médicaments:

• Tauvid* (flortaucipir, Lilly), un radiopharmaceutique à usage diagnostique pour la tomographie par émission de positons (TEP) du cerveau, afin d'estimer la densité et la distribution des dégénérescences neurofibrillaires (agrégats de protéine tau) chez les adultes présentant un trouble cognitif ayant été évalués pour une maladie d'Alzheimer, homologué aux Etats-Unis depuis 2020 (cf dépêche du 29/05/2020 à 18:34)
• Steqeyma*, un biosimilaire de Stelara* (ustékinumab, Johnson & Johnson, J&J), dans toutes les indications de ce dernier.

Il a également conseillé d'accorder des extensions d'indication à:

• Cresemba* (isavuconazol, Astellas/Basilea) dans le traitement de l'aspergillose invasive ou de la mucormycose invasive en pédiatrie chez les 1-17 ans, son avis précisant que des gélules doivent être administrées aux enfants
• Imcivree* (setmélanotide, Rhythm Pharmaceuticals/Pharma Blue) dans l'obésité associée au syndrome de Bardet-Biedl chez les enfants âgés de 2 ans et plus (et non plus 6 ans et plus)
• Vabysmo* (faricimab, Roche) dans le traitement de l'œdème maculaire consécutif à une occlusion veineuse rétinienne
• Betmiga* (mirabegron, Astellas) dans l'hyperactivité neurogène du détrusor chez l'enfant âgé de 3 ans et plus.

Enfin, le comité a terminé son évaluation de Lorazepam Macure* (lorazépam en solution injectable), entamé après un désaccord entre Etats membres sur une extension d'indication dans l'état de mal épileptique chez l'adulte et l'enfant âgé d'un mois et plus (cf dépêche du 11/08/2023 à 15:15).

Il a conclu que l'extension d'indication peut être accordée, mais que le résumé des caractéristiques du produit (RCP) doit "inclure des informations visant à minimiser le risque de toxicité chez les jeunes enfants lié à l'utilisation combinée de trois excipients à base d'alcool".

lc/rm/APMnews